Geeniterapia
Sivulta puuttuu Geeniterapia eli sairauden hoito tai ehkäiseminen geenien siirron avulla on nopeasti kasvava tutkimusala, jossa pyritään siirtämään tärkeitä hoitogeenejä potilaiden somaattisiin soluihin. Hoidon tulokset eivät siis periydy. Pääkohteena geeniterapiassa on korjata tai korvata muuntuneita geenejä ja säädellä niiden ilmentymistä tai solun signaalin välitystä, säädellä immuunijärjestelmän toimintaa tai saada syöpäsoluja tuhoutumaan kontrolloidusti.
Sisällysluettelo |
[muokkaa] Historia
Geeniterapian mahdollisuuksista ja etiikasta on keskusteltu 1950-luvulta asti.[1]
Vuonna 1972 Science-lehdessä ilmestyi artikkeli, jossa kerrottiin geeniterapian periaatteista ja ensimmäisistä yrityksistä. Sen kirjoittajat Theodore Friedmann ja Richard Roblin vastustivat elävillä potilailla tehtäviä kokeita, koska niiden pitkäaikaisia vaikutuksia ei vielä tunneta, ja ehdottivat eettisen koodiston luomista. Heidän mielestään geeniterapian tutkimus oil tärkeää mutta vaarallista. [2]
Vuonna 1990 ensimmäinen yhdysvaltalainen ryhmä sai luvan hoitaa neljävuotiaan tytön (Ashanti DeSilva) perinnöllistä vaikeaa immuunipuuutosta (ADA-SCID) geeniterapialla. Hoito auttoi, mutta hän saa edelleen vähäistä etsyymikorvaushoitoa. Lääkärien mukaan hän voisi tulla toimeen kokonaan ilman entsyymikorvaushoitoa, mutta siihen liittyviä riskejä ei kannata ottaa.[3]
Jesse Gelsinger on ensimmäinen geeniterapiahoitoon kuollut ihminen. Gelsinger kärsi ammoniakki-aineenvaihduntaan liittyvän geenin mutaatiosta. Mutaation parantamiseksi suunniteltu koe, geeniterapia adenoviruksella, aiheutti Gelsingerille kuolettavan immuunireaktion.[4]
[muokkaa] Menetelmät
Jos geeni ruiskutetaan sellaisenaan soluun, se ei yleensä ala toimia. Siksi käytetään erilaisia muokattuja viruksia, jotka levittävät geeniä solusta toiseen. Viruksia muokataan tavallisesti niin että ne eivät aiheuta sitä tautia jonka muokkaamattomat virukset aiheuttaisivat. Jotkut virukset kuten retrovirukset liittävät oman geenistönsä ihmisen solun kromosomiin. Toiset, kuten adenovirus, vievät sen solun tumaan mutta eivät liitä sitä kromosomiin. Virusta voidaan ainaa potilaalle ruiskeena tai tiputuksess,a tai potilaan soluja voidaan altistaa koeputkessa ja palauttaa elimistöön. Jos hoito onnistuu, muokatut solut alkavat tuottaa haluttua proteiinia.[5]
Geeniterapiassa käytettyjä vektoreita eli kuljettimia ovat yleisemmin virukset tai lipidit-pohjaiset vektorit. Viruksista tunnetuimpia ovat adeno-, herpes, AAV, retro-, Semliki forest, bakulo- ja lentivirukset.
Myös sellaisia menetelmiä, joissa ei käytetä viruksia, tutkitaan paljon. Suoraviivaisin näistä on "Paljaan DNA:n menetelmä", jossa DNA-molekyylin pinnalta poistetaan histonit ennen kuin se ruiskutetaan kudokseen.[6][7]
[muokkaa] Geeniterapia Suomessa
Yksi tunnetuimpia geeniterapia-tutkijoita Suomessa on Seppo Ylä-Herttuala, jonka ryhmä on johtavia kardiovaskulaarisen geeniterapian kehittäjiä maailmassa. Tunnetuin yritys Suomessa on Ark Therapeutics, joka valmistaa pahanlaatuisten aivokasvainten hoitoon käytettävää rekombinattista adenovirusta.
[muokkaa] Katso myös
[muokkaa] Lähteet
[muokkaa] Viitteet
- ↑ Hope for gene therapy PBS
- ↑ Gene Therapy for Human Genetic Disease Science Mag
- ↑ Naam, Ramez. "'More Than Human' - New York Times", The New York Times, 2005-07-03. Luettu 2011-09-14.
- ↑ The Community Genetics and Ethics Project: Ask CGEP (html) (asiantuntija vastaa -palsta) Community Genetics and Ethics Program. 10-Apr-2002. University Of Vermont. Viitattu 28.12.2010.
- ↑ How does gene therapy work ? Genetics Home Reference. U.S. National Library of Medicine.
- ↑ Histone Modifications are Associated with the Persistence or Silencing of Vector-mediated Transgene Expression In Vivo The American Society of Gene Therapy 2007
- ↑ Identification of Proteins Released by Mammalian Cells That Mediate DNA Internalization through Proteoglycan-dependent Macropinocytosis Journal of biological chemistry 2007
[muokkaa] Aiheesta muualla
| Peruskäsitteitä |
Geeni • Kromosomi • DNA • RNA • Genomi • Mitoosi • Meioosi • Genotyyppi • Fenotyyppi • Geneettinen koodi • Mutaatio |
|---|---|
| Osa-alueita |
Ekologinen genetiikka • Käyttäytymisgenetiikka • Molekyyligenetiikka • Populaatiogenetiikka |
| Sovellutuksia |
DNA-tutkimus • Perinnöllisten sairauksien tutkimus • Molekyylievoluution tutkimus • Jalostus • Geenitekniikka • Geeniterapia |
