Biologinen lääke

Biologinen lääke on lääkevalmiste, jonka vaikuttavana aineena on biologisen lähteen kuten kasvin, ihmisen tai muun eläimen valmistama orgaaninen yhdiste. Biologiset lääkkeet ovat tavallisesti valkuaisaineita, kuten hormoneja ja kasvutekijöitä. Naudan tai sian haimasta eristetty insuliini ja sian tai lampaan kilpirauhasesta eristetty uute kuuluvat perinteisiin biologisiin lääkkeisiin.

Biologiset lääkevalmisteet ovat nopeimmin kasvava lääkeryhmä. Niihin luetaan muun muassa hormonien lisäksi rokotteet, verivalmisteet (esim. hyytymistekijät), allergeenit, polysakkaridit (esim. Hepariini) ja yhdistelmä-DNA-tekniikalla tuotetut valmisteet (proteiinit, esim. insuliinit, vasta-aineet). Ryhmän uusimpina tulokkaina ovat niin sanotut kehittyneissä terapioissa käytettävät lääkkeet: geeni- ja soluterapiatuotteet ja kudosmuokkaustuotteet.

Jos biologinen lääke tuotetaan geeniteknologian avulla bakteereissa, hiivoissa tai nisäkäs- ja hyönteissoluissa, sitä voidaan kutsutaan bioteknologiseksi lääkkeeksi tai biologisesti valmistetuksi lääkkeeksi. Bioteknologisten lääkkeiden käyttö on vielä melko harvinaista Suomessa, sillä ne ovat usein hyvin kalliita. Esimerkiksi yleisimpien bioreumalääkkeiden potilaskohtaiset vuosikulut olivat vuonna 2014 keskimäärin 12 000 euroa.

Biologisten lääkkeiden ominaisuuksia

Biologiset lääkevalmisteet poikkeavat monella tavoin pienimolekyylisistä lääkeaineista. Tyypillisiä biologisten lääkkeiden ominaisuuksia ovat muun muassa:

• Biologiset lääkkeet ovat usein niin sanottuja korvaushoitoja, eli niillä pyritään korvaamaan jokin elimistön oma, vajavaisesti ilmenevä tai puuttuva molekyyli. Esimerkiksi ykköstyypin diabeteksen hoidossa käytettävillä insuliinipistoksilla korvataan elimistön puutteellinen insuliinin tuotto, ja erytropoietiinihoidossa stimuloidaan punasolujen muodostumista elimistön oman hormonin synteettisellä muodolla. Pienmolekyylisillä lääkeaineilla suoritettava lääkehoito on sen sijaan usein sairauksien oiretta hoitavaa.
• Monet biologiset lääkkeet on tarkoitettu varsin vakavien sairauksien hoitoon. Suurin joukko biologisia lääkevalmisteita on kehitetty syövän ja autoimmuunisairauksien hoitoon.
• Biologiset lääkeaineet ovat proteiinirakenteisia ja siksi huomattavasti suurikokoisempia ja rakenteellisesti monimutkaisempia kuin tavanomaiset lääkeaineet.
• Proteiinirakenteensa vuoksi biologisia lääkkeitä ei voida annostella suun kautta tabletti- tai kapselimuodossa, vaan ne annostellaan injektioina laskimoon tai ihon alle tai joissakin tapauksissa inhaloidaan hengityselimistön kautta.

Tuotanto

Eristäminen luontaisesta lähteestä

Proteiinipohjaisia lääkkeitä, kuten insuliinia tai kasvuhormonia, on aiemmin saatu lääkekäyttöön eristämällä niitä jostakin sopivasta lähteestä. Esimerkiksi insuliinia eristettiin pitkään teurastamojätteenä syntyvistä porsaiden haimoista, ja kasvuhormonia kerättiin kuolleiden ihmisten aivoja preparoimalla. Tällaisiin menetelmiin liittyy kuitenkin useita ongelmia:

• saatavuus voi olla epävarmaa tai epäeettistä. Esimerkiksi vainajilta kerättyä kasvuhormonia pystyttiin keräämään vain hyvin pieniä määriä.
• toisilta yksilöiltä proteiinia kerättäessä on huomioitava tartuntariski: tunnetaan tapauksia, joissa vastaanottaja on lääkityksen seurauksena saanut prioni- tai virustartunnan.
• Eri eliölajien proteiinirakenteet poikkeavat toisistaan, minkä vuoksi toisesta lajista eristetty proteiini ei aina toimi ihmiselimistössä halutulla tavalla. Lisäksi poikkeavat rakenteet voivat saada aikaan immunologisia reaktioita, kun elimistön puolustusjärjestelmä tunnistaa rakenteet vieraiksi ja hyökkää niitä vastaan.

Tuotto geenitekniikalla

Edellä manituista syistä johtuen biologisten lääkkeiden kehittäminen ja käyttö oli pitkään melko vähäistä. Geenitekniikan kehittyminen ja sen mukanaan tuomat mahdollisuudet ovat kuitenkin mullistaneet biologisten lääkkeiden tuotannon, sillä geenitekniikan avulla voidaan tuottaa kontrolloiduissa olosuhteissa suuria määriä ihmisperäisiä proteiineja. Tässä menetelmässä tuotettavaa proteiinia koodaava geeni siirretään sopivaan tuottajaorganismiin, jota kasvatetaan laboratorio-olosuhteissa. Tyypillisiä tuottajaorganismeja ovat Escherichia coli-bakteeri, leivinhiiva (Saccharomyces cerevisiae) sekä erilaiset viljelminä kasvavat nisäkässolulinjat. Tuottajaorganismin kasvaessa viljelmässä se tuottaa siirtogeenin koodaamaa proteiinia, joka voidaan eristää ja puhdistaa suoraan viljelmästä. Biologisista lääkkeistä tehtyjä samankaltaisia valmisteita kutsutaan biosimilaareiksi.

Biologisia lääkkeitä reuman hoidossa

Biologisia reumalääkkeitä on tällä hetkellä markkinoilla useaa eri tyyppiä ja niiden vaikutusmekanismit ovat erilaisia. TNF-salpaajiin kuuluvat adalimumabi, etanersepti, infliksimabi, golimumabi ja sertolitsumabipegoli. Anakinra on interleukiini-1-estäjä, rituksimabi vaikuttaa B-lymfosyytteihin, tosilitsumabi on interleukiini-6-estäjä ja abatasepti puolestaan vaikuttaa T-lymfosyytteihin.

Aiheesta muualla

• Potilaan lääkärilehti: Mikä on biologinen lääke?
• Lääketeollisuus: Biologiset lääkkeet uudistavat sairauksien hoitoa
• Reumanhoito.fi: Biologiset reumalääkkeet ovat reuman uusin hoitomuoto (Arkistoitu – Internet Archive)